Zahtev se odnosi na ukupno 75 pacijenata, a stručni podaci i istraživanja ukazuju da terapija, dostupna od 2025. godine, može značajno da promeni tok bolesti i poboljša kvalitet života obolelih, što potvrđuju međunarodne studije i iskustva pacijenata.

Neurolog sa Klinike za neurologiju i psihijatriju za decu i omladinu Ana Kosać izjavila je da je od 2025. godine pacijentima sa DMD dostupna savremena simptomatska terapija koja se, uz standardnu primenu kortikosteroida, može koristiti kod svih pacijenata starijih od šest godina, bez obzira na tip mutacije u DMD genu.

Ona je navela da su pozitivni efekti terapije u usporavanju progresije bolesti, kao i njen povoljan bezbednosni profil, potvrđeni u međunarodnim kliničkim studijama, uključujući i pacijente iz Srbije. Terapiju je Američka agencija za hranu i lekove odobrila 2024. godine, dok je Evropska agencija za lekove dala odobrenje za primenu kod dečaka koji još imaju očuvanu sposobnost hoda.

Kosać je istakla da je lek u Srbiji za sada dostupan isključivo u okviru kliničke studije koja ne uključuje nove pacijente, ali da brojni podaci ukazuju na potrebu njegove šire dostupnosti.

Neurolog sa Instituta za zdravstvenu zaštitu majke i deteta "Dr Vukan Čupić" Gordana Kovačević rekla je da je Dišenova mišićna distrofija teško i progresivno oboljenje koje se najčešće prepoznaje između treće i pete godine života.

Prema njenim rečima, iako simptomi često jasno ukazuju na neuromišićno oboljenje, dijagnoza se u praksi i dalje postavlja sa zakašnjenjem od 12 do 24 meseca, zbog čega je važno da se deca sa sumnjom na DMD blagovremeno upute neuropedijatru ili dečjem neurologu.

Kovačević je dodala da dijagnostičke procedure nisu komplikovane, da su laboratorijske analize i genetičko testiranje dostupni i u Srbiji, a da se rezultati u proseku dobijaju za sedam do deset dana. (kraj) elh/mč/dj